發(fā)布時間：2024-04-11 瀏覽量：0
帕金森是一種常見于中老年的神經(jīng)系統(tǒng)變性疾病，影響全世界約1000萬人，今天是第28個“世界帕金森病日”，今年的主題為：“和諧共生，美好生活”。
帕金森近年來發(fā)病率迅速上升，據(jù)統(tǒng)計中國帕金森病發(fā)病率約為1.7%，目前我國已有超過300萬帕金森患者，但患者中約有48%的人并沒有意識到自己患病，早期帕金森病的延誤治療率高達(dá)60%。帕金森已成為繼腫瘤、心腦血管病之后中老年人的“第三殺手”，嚴(yán)重影響患者的生活質(zhì)量，也給家庭和社會帶來沉重負(fù)擔(dān)。
手抖=帕金森？
帕金森病是由中腦神經(jīng)元變性丟失引起的，是一種好發(fā)于老年人的慢性神經(jīng)退行性疾病，又稱為“震顫麻痹”。其典型臨床表現(xiàn)為靜止性震顫、行動遲緩、肌強(qiáng)直姿勢步態(tài)障礙等。除了常見的運(yùn)動癥狀外，帕金森病患者同時還會伴有便秘、嗅覺減退、焦慮抑郁、睡眠障礙、感覺異常等非運(yùn)動癥狀。總結(jié)一下：
帕金森病的手抖癥狀有以下4個特點(diǎn)：
● 靜止時明顯。
● 精神緊張時加重。
● 做隨意動作時減輕。
● 睡眠時消失。
動作遲緩才是帕金森病的核心癥狀：
● 在做起床翻身、刷牙洗臉等日常活動時，動作變得遲緩。
● 缺乏面部表情，不眨眼、雙眼凝視，笑容緩慢出現(xiàn)和消失。
● 聲調(diào)變低，言語不清。
● 寫出的字小而彎曲，難以辨讀。
帕金森治療現(xiàn)狀
帕金森病目前治療主要以藥物治療為主，輔以康復(fù)鍛煉治療，必要時可以考慮手術(shù)治療，主要通過提高腦內(nèi)紋狀體多巴胺水平來達(dá)到治療目的。但是傳統(tǒng)的治療方法無法逆轉(zhuǎn)神經(jīng)變性，同時也無法增加多巴胺能神經(jīng)細(xì)胞的數(shù)目。因此，從病因上尋求一種提高神經(jīng)細(xì)胞數(shù)目的治療方式的突破具有重要意義。
近年來，隨著干細(xì)胞技術(shù)的不斷發(fā)展，干細(xì)胞療法在帕金森方向的臨床試驗(yàn)表現(xiàn)出向好的效果，給患者帶來新的希望。
中國科學(xué)院院士周琪曾表示：“帕金森的臨床實(shí)驗(yàn)，五年的時間觀察下來，這個治療方案（用干細(xì)胞治療帕金森病）是安全的，沒有發(fā)現(xiàn)任何不良反應(yīng)，也是有效的，它的行為學(xué)分析、病理學(xué)癥狀都得到了緩解”。
干細(xì)胞療法主要是利用干細(xì)胞分泌神經(jīng)營養(yǎng)因子、免疫調(diào)節(jié)等發(fā)揮神經(jīng)保護(hù)功能，促進(jìn)損傷的多巴胺能神經(jīng)元修復(fù)，或者將其誘導(dǎo)分化為多巴胺能神經(jīng)元替代體內(nèi)損傷的多巴胺能神經(jīng)元，發(fā)揮細(xì)胞替代作用，從而在根本上改善帕金森的疾病癥狀。
案例分享：干細(xì)胞與帕金森
目前，國外已有相關(guān)干細(xì)胞藥品上市，我國也已有關(guān)于干細(xì)胞治療帕金森的項(xiàng)目備案獲批。根據(jù)外媒報道[7]，2023年韓國成體干細(xì)胞研究機(jī)構(gòu)Biostar利用專利技術(shù)培養(yǎng)的自體脂肪干細(xì)胞治療帕金森病的再生醫(yī)學(xué)技術(shù)已獲得日本厚生勞動省批準(zhǔn)。
下面為大家分享一些干細(xì)胞在帕金森方向的臨床研究案例。
案例一
一篇發(fā)表于國際權(quán)威期刊《NEJM》的文章也證實(shí)了移植iPSC衍生的中腦多巴胺能祖細(xì)胞能有效改善帕金森。
研究顯示，一位已經(jīng)忍受帕金森10年的患者接受了2次細(xì)胞移植手術(shù)，時間間隔為6個月，分別植入了左半球和右半球殼核中，每次移植劑量為400萬個細(xì)胞，在移植2年后，這位患者的運(yùn)動評估以及生活質(zhì)量都得到了一定的改善。
△顯示了指示的時間點(diǎn)在基底神經(jīng)節(jié)水平的軸向氟18-L-二羥基苯丙氨酸（18 F-DOPA）正電子發(fā)射斷層掃描圖像。
植入后6個月的MRI和之后隨訪的檢查都顯示，手術(shù)區(qū)域附近的T2加權(quán)信號強(qiáng)度增加更為顯著，在白質(zhì)最為顯著。此外，更為令人驚喜的是，在干細(xì)胞移植2年后，患者依然沒有觀察到類似于術(shù)前的運(yùn)動障礙，運(yùn)動評估和癥狀評分都得到了很大改善。
案例二
一篇名為“Mesenchymal stem cells in Parkinson's disease: Motor and nonmotor symptoms in the early posttransplant period.”的研究使用自體間充質(zhì)干細(xì)胞（MSCs）治療帕金森病患者，對12例帕金森病患者采用靜脈或靜脈聯(lián)合鼻腔注射的方式移植間充質(zhì)干細(xì)胞。分別在移植前及移植后1個月及3個月進(jìn)行運(yùn)動及非運(yùn)動癥狀和整體生活質(zhì)量等評估。
△ 研究組在移植前、移植后1個月和移植后3個月的非運(yùn)動癥狀強(qiáng)度(Q25-Q75)
結(jié)果發(fā)現(xiàn)，間充質(zhì)干細(xì)胞移植后患者運(yùn)動和非運(yùn)動癥狀的嚴(yán)重程度在統(tǒng)計學(xué)上顯著降低。
在我們國家，干細(xì)胞在帕金森方向的臨床研究也在開展中。CCTV13做過相關(guān)的報道，帕金森病是最主要的神經(jīng)退行性疾病之一，如何開發(fā)長期有效的新型臨床治療方式，改善病患群體的生活質(zhì)量，是社會老齡化面臨的一項(xiàng)重要挑戰(zhàn)。經(jīng)歷了長期的基礎(chǔ)研究歷程，干細(xì)胞治療近年逐漸成熟并進(jìn)入臨床轉(zhuǎn)化。目前，這種全新的藥物形式被認(rèn)為是能夠治愈帕金森病最有前景的治療策略之一。
未來展望
截至目前，在美國國立衛(wèi)生研究院的臨床試驗(yàn)注冊庫clinicaltrials.gov網(wǎng)站上注冊的有關(guān)干細(xì)胞治療帕金森病的臨床研究近60項(xiàng)，其中涉及的干細(xì)胞種類包括誘導(dǎo)多能干細(xì)胞，間充質(zhì)干細(xì)胞，神經(jīng)干細(xì)胞，胚胎干細(xì)胞等。
通過現(xiàn)有的一些臨床研究案例，我們可以了解間充質(zhì)干細(xì)胞在治療帕金森疾病方面的潛能。然而，在正式大規(guī)模將MSCs投入到臨床使用之前，醫(yī)學(xué)界還需要更多更大的臨床試驗(yàn)對一些相關(guān)的細(xì)節(jié)，比如來源、時間等進(jìn)行更加深入的探索，從而獲得更為精準(zhǔn)有效的治療規(guī)范。
隨著人口老齡化加劇，對于家庭和社會都帶來巨大負(fù)擔(dān)。細(xì)胞療法作為一種新策略，正以其獨(dú)特的優(yōu)勢，給帕金森患者帶來新生希望。 未來，隨著研究的深入及成熟，間充質(zhì)干細(xì)胞有望成為帕金森治療的新選擇。
【注】文章內(nèi)容旨在科普細(xì)胞知識，進(jìn)行學(xué)術(shù)交流分享，了解行業(yè)前沿發(fā)展動態(tài)，不構(gòu)成任何應(yīng)用建議。
