發(fā)布時(shí)間：2024-04-07 瀏覽量：0
3月27日，浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬兒童醫(yī)院宣布，一名接受CAR-T治療的系統(tǒng)性紅斑狼瘡患兒成功出院。這一成功案例標(biāo)志著國(guó)內(nèi)在兒童難治性系統(tǒng)性紅斑狼瘡（cSLE）治療領(lǐng)域取得了重大突破，為該病癥的根治提供了新的可能性[1]。
提到CAR-T細(xì)胞療法，大家的第一印象更多還是它在腫瘤臨床應(yīng)用中取得的亮眼成績(jī)，近年，科學(xué)家通過(guò)探索不斷拓展其應(yīng)用范圍。
2023年5月4日，華中科技大學(xué)附屬協(xié)和醫(yī)院也成功運(yùn)用CAR-T細(xì)胞免疫療法根治系統(tǒng)性紅斑狼瘡。該院血液病研究所專(zhuān)家團(tuán)隊(duì)將CAR-T療法瞄準(zhǔn)腫瘤外的“新靶點(diǎn)”——紅斑狼瘡，經(jīng)過(guò)兩周的治療，女大學(xué)生小饒（化名）各項(xiàng)炎性免疫指標(biāo)目前已恢復(fù)到正常水平。
“被稱(chēng)為世界難題的紅斑狼瘡，如今有了治療新方案。”
細(xì)胞療法與紅斑狼瘡
CAR-T與紅斑狼瘡
此前一項(xiàng)發(fā)表在國(guó)際頂級(jí)期刊《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》的研究案例，德國(guó)研究團(tuán)隊(duì)利用CAR-T細(xì)胞療法成功治療一名患有嚴(yán)重系統(tǒng)性紅斑狼瘡的20歲女性患者。據(jù)了解，這是全球首例接受CAR-T細(xì)胞治療的系統(tǒng)性紅斑狼瘡患者。
以往CAR-T細(xì)胞療法，通過(guò)體外改造T細(xì)胞，使其帶上能特異性識(shí)別腫瘤細(xì)胞表面抗原的抗體，從而實(shí)現(xiàn)對(duì)腫瘤細(xì)胞的精準(zhǔn)攻擊。
而這項(xiàng)研究中研究人員對(duì)取自患者的T細(xì)胞進(jìn)行體外改造，使其帶上能識(shí)別“叛變”B細(xì)胞上CD19蛋白的抗體。
結(jié)果顯示：CAR-T細(xì)胞治療后44天，該患者體內(nèi)抗體消失了，病情也得到了顯著緩解，而且沒(méi)有發(fā)生明顯副作用。
另外一項(xiàng)德國(guó)研究團(tuán)隊(duì)關(guān)于CAR-T細(xì)胞療法治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）研究成果，在nature medicine雜志上進(jìn)行了發(fā)表：5名SLE患者在接受靶向CD19的CAR-T細(xì)胞療法后，實(shí)現(xiàn)無(wú)治療緩解長(zhǎng)達(dá)17個(gè)月。
干細(xì)胞與紅斑狼瘡
系統(tǒng)性紅斑狼瘡是一種自身免疫性疾病，可累及皮膚、漿膜、關(guān)節(jié)、腎及中樞神經(jīng)系統(tǒng)等。2022年1月，《中華風(fēng)濕病學(xué)雜志》發(fā)布了由國(guó)內(nèi)風(fēng)濕免疫學(xué)領(lǐng)域眾多專(zhuān)家共同完成的《異體間充質(zhì)干細(xì)胞治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡專(zhuān)家共識(shí)》。
多項(xiàng)臨床研究已經(jīng)證實(shí)，間充質(zhì)干細(xì)胞治療SLE患者安全有效。為了規(guī)范間充質(zhì)干細(xì)胞的臨床應(yīng)用，專(zhuān)家組對(duì)間充質(zhì)干細(xì)胞治療SLE的適應(yīng)證、用法、輸注次數(shù)及細(xì)胞數(shù)、輸注前用藥及輸注后合并用藥以及在合并妊娠、感染和腫瘤等情況時(shí)的應(yīng)用制定了推薦意見(jiàn)。
1997年發(fā)表了首例自體干細(xì)胞治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡成功的病例報(bào)告，隨后進(jìn)行了許多觀察性研究和臨床試驗(yàn)。
△干細(xì)胞治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡的研究[5]
在我國(guó)，南京大學(xué)鼓樓醫(yī)院孫凌云教授團(tuán)隊(duì)的“異體間充質(zhì)干細(xì)胞治療難治性紅斑狼瘡的關(guān)鍵技術(shù)創(chuàng)新與臨床應(yīng)用研究”攻克了紅斑狼瘡治療的世界性難題，現(xiàn)已推廣應(yīng)用到35家省內(nèi)外單位。
未來(lái)展望
系統(tǒng)性紅斑狼瘡目前仍是一種棘手的疾病，標(biāo)準(zhǔn)治療方案對(duì)部分系統(tǒng)性紅斑狼瘡難以延緩進(jìn)展，更無(wú)法治愈。
從臨床研究數(shù)據(jù)來(lái)看，無(wú)論是CAR-T細(xì)胞還是干細(xì)胞療法，都對(duì)治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡展示出向好的結(jié)果蘊(yùn)藏著潛力。
雖然有關(guān)細(xì)胞治療使用的細(xì)胞類(lèi)型，劑量，移植途徑以及治療費(fèi)用等，都有待進(jìn)一步考量。但是無(wú)疑，目前這些臨床研究案例良好的結(jié)果，為眾多患者帶來(lái)了新的希望。相信隨著現(xiàn)有一些問(wèn)題的解決、研究的不斷深入，細(xì)胞療法一定能為系統(tǒng)性紅斑狼瘡的臨床應(yīng)用提供有力的武器。
【注】文章內(nèi)容旨在科普細(xì)胞知識(shí)，進(jìn)行學(xué)術(shù)交流分享，了解行業(yè)前沿發(fā)展動(dòng)態(tài)，不構(gòu)成任何應(yīng)用建議。
