發(fā)布時間：2023-08-03 瀏覽量：0
6月28日，BlueRock Therapeutics 公司宣布，其針對于帕金森的研究藥物bemdaneprocel（BRT-DA01）的1期臨床試驗取得了積極結(jié)果。試驗表明，迄今為止，該公司在研究中的所有12名患者中顯示了良好的耐受性，且沒有發(fā)生重大安全事件。此外，對該研究次要終點的評估展示了移植的可行性，以及細胞在大腦中存活和植入一年的證據(jù)。
近年來，干細胞被廣泛應(yīng)用到帕金森病的治療研究當中。此前CCTV-13《新聞直播間》的一期節(jié)目就報道了關(guān)于干細胞治療帕金森，近年逐漸成熟并進入臨床轉(zhuǎn)化的消息。
關(guān)于帕金森及其臨床現(xiàn)狀
帕金森病，表現(xiàn)為肌肉僵硬、震顫、運動遲緩、嗅覺減退、抑郁焦慮等癥狀，嚴重影響了患者的生活質(zhì)量。并且近些年被認為老年人的專屬帕金森，逐漸出現(xiàn)年輕化的趨勢。
針對于帕金森病，該病是由黑質(zhì)多巴胺能神經(jīng)元變性死亡引起。現(xiàn)有針對于帕金森的主要方法是藥物治療和手術(shù)治療，但是都具有一定的局限性。藥物治療雖然在帕金森病早期階段具有療效，但是長期使用這些藥物可能會降低療效并產(chǎn)生副作用，包括無意識的運動行為，影響患者的生活質(zhì)量等。手術(shù)治療常用的方法主要是深部腦刺激，但是手術(shù)治療費用高，并且適用范圍有限。
無論是藥物治療還是手術(shù)治療都不能增加患者體內(nèi)多巴胺神經(jīng)元的數(shù)目，無法終止或逆轉(zhuǎn)疾病進展，僅能改善部分癥狀，因此尋找一種能夠針對帕金森病發(fā)病機制的新手段成了治愈它的希望。
關(guān)于過敏性疾病的現(xiàn)有的對策
在https://clinicaltrials.gov/網(wǎng)站上，目前臨床上有36項與帕金森病相關(guān)的干細胞治療登記在案。
這些已登記的臨床研究中，使用的干細胞類型多為間充質(zhì)干細胞(MSCs)和誘導(dǎo)多能干細胞（iPSC）。其中間充質(zhì)干細胞多項臨床試驗證實了其安全性與有效性。
發(fā)表于頂級期刊《新英格蘭醫(yī)學雜志》的一篇案例報道：對一名69歲10年進行性特發(fā)性帕金森氏病病史的老年男性進行iPSC移植，而后對患者進行隨訪，結(jié)果顯示，正電子發(fā)射斷層掃描表明移植細胞存活；帕金森病相關(guān)評分在細胞移植后 18 至 24 個月穩(wěn)定或改善。
世界首例：異體間充質(zhì)干細胞治療帕金森
長達10年隨訪效果表現(xiàn)良好
前段時間，韓國的研究團隊利用人類胎兒中腦來源的多巴胺神經(jīng)元前體細胞，對于帕金森進行臨床研究，經(jīng)過長達10年的隨訪，證明了該療法的安全有效。
這項前瞻性、I/IIa期、劑量遞增、開放標記的研究（NCT01860794）共有15名70歲以下的帕金森患者入組實驗，并進行了為期10年的長期隨訪，結(jié)果顯示出了良好的療效，并沒有副作用、免疫排斥、炎癥和腫瘤形成。
- 胎兒中腦前體細胞治療帕金森病的首份臨床報告
該項研究證明了人類胎兒中腦來源的多巴胺神經(jīng)元前體細胞是帕金森干細胞療法的良好候選。以往的關(guān)于帕金森的治療，嘗試的多是利用自體或異體多能干細胞分化為腦特異性細胞后再移植給帕金森患者，而如今，科學家們利用異體來源的胎兒間充質(zhì)干細胞直接衍生更多腦特異性細胞，來實現(xiàn)更有效的應(yīng)用。
這種新的嘗試在世界尚屬首次！為帕金森的細胞療法開啟了新的篇章，有望為帕金森患者帶來新的希望。如果能夠成功既省去了實驗室細胞制備時間，也為大規(guī)模規(guī)范化生產(chǎn)腦特異性細胞而更廣泛應(yīng)用于臨床帶來了機遇。
展望：帕金森患者的新希望
目前，一些有關(guān)干細胞治療帕金森病的動物試驗和臨床研究證明，針對帕金森病干細胞療法是一種具有研究意義的臨床應(yīng)用方法。
帕金森作為一種常見的慢性疾病，不僅在老年人中發(fā)病率高，甚至逐漸蔓延到年輕群體。現(xiàn)有的治療手段只能延緩進行，卻無法治愈，而干細胞療法研究為治愈帕金森病帶來希望，現(xiàn)有臨床試驗積極向好的信號，也證實了該方法的廣闊前景，相信隨著研究的深入，干細胞療法一定可以為帕金森的治療帶來新的解決方案和思路。
參考資料
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https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/31911835/
[6]視頻來自CCTV13《新聞直播間》
