發(fā)布時(shí)間：2025-01-02 瀏覽量：0
2025新年伊始，喜報(bào)再傳，我司干細(xì)胞藥物再獲IND批件！
潛心攻關(guān)，專注投入，司之星輝俱是汗水所凝。恭喜齊魯細(xì)胞馬賀然博士團(tuán)隊(duì)第3次獲批干細(xì)胞藥物IND。
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圖 | 馬賀然博士研發(fā)團(tuán)隊(duì)
2025年1月2日，山東省齊魯細(xì)胞治療工程技術(shù)有限公司（以下簡(jiǎn)稱“齊魯細(xì)胞”）干細(xì)胞藥物再次獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局評(píng)審中心核準(zhǔn)簽發(fā)的藥物臨床試驗(yàn)批準(zhǔn)通知書（受理號(hào)為：CXSL2400695），適應(yīng)癥為慢加急性肝衰竭。截止目前，這是我公司干細(xì)胞藥物（YFQLXB-UC01注射液）獲批的第3項(xiàng)IND批件。
關(guān)于慢加急性肝衰竭
慢加急性肝衰竭（acute-on-chronic liver failure，ACLF）是指在慢性肝病的基礎(chǔ)上發(fā)生的急性肝衰竭，表現(xiàn)為黃疸（血清膽紅素≥5 mg/dL）和凝血障礙（INR≥1.5或PTA＜40%），4周內(nèi)并發(fā)腹水和/或肝性腦病，病理特征主要表現(xiàn)為強(qiáng)烈的不受控制的全身炎癥反應(yīng)、亞巨大或大面積肝細(xì)胞壞死/凋亡、單器官或多器官系統(tǒng)衰竭；其90天的病死率高達(dá)60%~70%。
ACLF常規(guī)治療策略主要有病因藥物治療（比如抗病毒、抗細(xì)菌治療、皮質(zhì)類固醇等）、一般支持治療（比如臥床休息、環(huán)境消毒、血漿蛋白質(zhì)供給、動(dòng)態(tài)檢測(cè)血?dú)夥治觥⒈８嗡幬锏龋⑷斯じ沃С窒到y(tǒng)（比如非生物型人工肝，生物型及混合性人工肝）、肝移植和肝再生治療方法（比如細(xì)胞因子IL-22、粒細(xì)胞集落刺激因子治療等）；其中肝移植為唯一有效的治療手段。但由于供體器官短缺，患者可能會(huì)在等待合適的移植器官時(shí)不幸死亡，且肝移植費(fèi)用較高。隨著生物技術(shù)和再生醫(yī)學(xué)的發(fā)展，細(xì)胞藥物逐漸從動(dòng)物實(shí)驗(yàn)發(fā)展到早期臨床試驗(yàn)，并初步顯現(xiàn)了一定的治療有效性，有望成為治療肝病的新興手段。
干細(xì)胞藥物針對(duì)ACLF的優(yōu)勢(shì)
YFQLXB-UC01注射液的主要有效成分為臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞，干細(xì)胞通過(guò)歸巢遷移到肝臟，并通過(guò)旁分泌途徑對(duì)損傷病灶發(fā)揮組織修復(fù)和免疫調(diào)節(jié)等作用。
案例一
間充質(zhì)干細(xì)胞作為新型藥物，在ACLF治療中表現(xiàn)出較大潛力。臨床療效方面，大量的臨床研究數(shù)據(jù)均表現(xiàn)出較好的安全性和有效性。
王福生院士的一項(xiàng)開放標(biāo)簽、平行對(duì)照 I/II 期試驗(yàn)證明輸注人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞可以顯著降低ACLF患者12周死亡率（分別為20.8% VS 47.4%，P=.015）[1]。
案例二
昆明醫(yī)科大學(xué)第二附屬醫(yī)院開展的一項(xiàng)用臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞移植治療血漿置換和恩替卡韋治療失敗的乙型肝炎病毒相關(guān)的慢加急性肝衰竭的24個(gè)月前瞻性研究，結(jié)果表明PE聯(lián)合UCMSC治療顯著改善ACLF患者血生化指標(biāo)、INR、MELD評(píng)分，提高治療后3個(gè)月累計(jì)生存率（54.5% vs 29.4 %，p=0.015＜0.05）和1年累計(jì)生存率（54.5% vs 26.5 %，p=0.015＜0.05）[2]；
案例三
中山大學(xué)附屬第三醫(yī)院開展的一項(xiàng)隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)：同種異體骨髓來(lái)源的間充質(zhì)基質(zhì)細(xì)胞治療乙型肝炎病毒相關(guān)的慢加急性肝衰竭，結(jié)果表明hUC-MSC聯(lián)合PE組、UC-MSC組、PE組、常規(guī)治療組30天生存率分別90%、86.7%、80%、63.3%，90天生存率分別為65%、50%、56.7%、50%，hUC-MSC聯(lián)合PE組生存率較其他組更高，但差異無(wú)統(tǒng)計(jì)學(xué)意義[3]。
關(guān)于我們
山東省齊魯細(xì)胞治療工程技術(shù)有限公司是一家可制備符合藥品申報(bào)要求臨床級(jí)干細(xì)胞的國(guó)家高新技術(shù)企業(yè)，目前打造了一支高效、多學(xué)科交叉背景的研發(fā)團(tuán)隊(duì)，包含分子生物學(xué)、細(xì)胞生物學(xué)、動(dòng)物醫(yī)學(xué)、材料學(xué)、臨床醫(yī)學(xué)等不同背景和研究經(jīng)驗(yàn)的碩士及以上研究人員40余名。
近年來(lái)齊魯細(xì)胞不斷提高細(xì)胞技術(shù)領(lǐng)域創(chuàng)新力度。承擔(dān)和參與了課題研究轉(zhuǎn)化項(xiàng)目20余項(xiàng)，申請(qǐng)國(guó)家專利70余項(xiàng)，目前與國(guó)內(nèi)多家臨床機(jī)構(gòu)聯(lián)合開展的六項(xiàng)國(guó)家級(jí)干細(xì)胞臨床項(xiàng)目均成功通過(guò)衛(wèi)健委備案；參與的《臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞及其外泌體促進(jìn)骨髓組織損傷修復(fù)及功能重建的臨床研究》課題，獲得“十四五”國(guó)家重點(diǎn)專項(xiàng)立項(xiàng)；自主研發(fā)的“人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞注射液”斬獲3項(xiàng)IND。
齊魯細(xì)胞新適應(yīng)癥的再次獲批進(jìn)一步打開了干細(xì)胞新藥的適應(yīng)癥范圍，使我公司在干細(xì)胞藥物研發(fā)自主創(chuàng)新道路上再次邁進(jìn)一步。
未來(lái)，我們也將承擔(dān)企業(yè)應(yīng)有的責(zé)任和使命，與行業(yè)同仁共同努力，加速助力生物醫(yī)藥行業(yè)的發(fā)展。