發布時間：2024-09-19 瀏覽量：0
腦性癱瘓（cerebral palsy, CP），簡稱腦癱。
由于發育中的腦的非進行性損傷所致的一組持續存在的中樞性運動發育障礙和姿勢發育異常、活動受限癥候群；其運動障礙常伴有感覺、知覺、認知、交流、行為的異常，以及癲癇和繼發性骨骼肌肉問題。腦性癱瘓的患病率在發達國家為每一千名活產嬰中2-3.5名。在國內，腦性癱瘓是繼脊髓灰質炎控制后導致兒童殘疾的最主要疾病。
近年干細胞在多種疾病方向的研究熱度持續不減，這也使其成為了針對腦癱的新研究方向，開拓了針對中樞神經系統疾病的新視野。
1194項薈萃分析：
干細胞是針對腦癱患者有效的輔助康復手段
PART 01
伊朗的研究團隊在行業期刊Curr Stem Cell Res Ther. 上發表了題為Stem Cell Treatment and Cerebral Palsy: A Systematic Review and Meta-Analysis（干細胞治療和腦癱：系統回顧和薈萃分析）的綜述報告，研究表明，干細胞療法是腦癱患者傳統療法的一種有前途的輔助手段。
研究人員對Scopus、PubMed、EMBASE、Web of Science、Google Scholar進行了檢索，最終共納入1194項研究進行薈萃分析，經過重新審查和篩選，對其中35項研究進行了重點分析，研究主要結論如下：
1）目前針對腦癱的臨床方法有限，干細胞在該方向具有一定的積極反饋，顯示出在該方面的潛力，并且臨床研究數據不斷增加。這項薈萃分析顯示干細胞可以改善運動結果（GMFM、CFA、GMPM 和 WeeFIM）。此外，干細胞組和對照組的 AE 發生率沒有統計學差異，這表明使用干細胞針對腦癱方向的臨床應用研究是安全的。
2）在已注冊的干細胞針對腦癱的臨床試驗中，經常使用的細胞來自臍帶和骨髓，使用臍帶間充質干細胞（UC-MSC）作為干預的研究試驗最多。
3）與全細胞療法相比，外泌體的耐受性良好，免疫原性低。利用基因治療和基因編輯技術，可以基于傳統干細胞創建功能性更強、特異性更強、反應性更強的干細胞衍生物。例如，過表達神經營養因子、抗炎細胞因子或血管生成因子的干細胞可以促進因損傷或疾病而受損的組織的愈合和恢復。
綜上所述，干細胞針對腦癱是具有積極反饋和安全的，但目前的應對方案仍不完善，迫切需要通過大量試驗建立標準化的治療方案，例如需要篩選出最合適的干細胞類型、劑量和介入年齡。
案例分享：未來可期
PART 02
此前，在International Journal of Stem Cells期刊報道了一項臍帶間充質干細胞針對腦癱的案例。
在這則案例中，一名6歲男性兒童，患有肌張力障礙性腦癱。出生時頭圍28cm，身高41cm，在保溫箱中養育兩周后，行頭顱MRI檢查后診斷為腦性癱瘓（CP），此后一直就診及隨訪，也接受了多種藥物治療，如巴氯芬和康復治療，據報道有部分療效。后來接受了間充質干細胞的應用，共接受4次臍帶間充質干細胞應用后，隨訪18個月沒有觀察到全身不良反應。
結果顯示，該名兒童上肢和下肢活動能力得到一定的改善，平衡能力及溝通能力都得到提高，表明臍帶間充質干細胞的研究應用改善了腦癱該名兒童的活動能力。
相比于應用前，首次臍帶間充質干細胞的應用后6個月后該名兒童的多項功能出現改善，其中，患兒粗大運動功能得到了一定的提高，可以擺脫輪椅，采用助行器行走；上肢可以進行一些簡單的操作，雖然速度還有待提高；坐姿平衡及運動控制得到較大程度的改善。
整體量表評估總分從原來的5/58升高至31/58，表明間充質干細胞針對腦癱的積極反饋。
希望與挑戰并存
PART 03
近年來，干細胞針對于腦癱方向的臨床研究不在少數，前文所提到的案例表明間充質干細胞對于腦癱可以一定程度改善患者的認知技能、軀干控制和手部操控能力，此外，其安全性也值得肯定。
開篇文章中提到的薈萃，也在一定層面表明間充質干細胞在該方向是有前途的、值得期待的研究。不過，關于干細胞在腦癱方向的臨床應用研究，后續還需要開展隨機對照和長期研究來探索間充質干細胞針對腦癱的優勢和局限性。
近日，工信部發布加快布局建設制造業中試平臺的通知，加快布局建設一批制造業高質量發展急需的中試驗證平臺。
《制造業中試平臺重點方向建設要點（2024版）》文件中指出，在藥品方向，圍繞細胞和基因治療、多肽藥物、核酸藥物、新型抗體藥物、高端復雜制劑等重點創新領域，布局建設智能化綠色化中試放大平臺，積極發展合同研發外包（CRO）、合同研發生產外包（CDMO）等模式，提升龍頭企業中試平臺公共服務效能，鼓勵采用合成生物學、連續流等新型制備技術和人工智能等數智化技術提升平臺質量效率。
我們也期待間充質干細胞相關的技術可以早日成熟，給更多有需要的朋友帶去福音！
【注】文章內容旨在科普細胞知識，進行學術交流分享，了解行業前沿發展動態，不構成任何應用建議。
