發(fā)布時間：2024-06-26 瀏覽量：0
全球生物細胞技術(shù)及其相關(guān)行業(yè)正經(jīng)歷著飛速的發(fā)展，這一進程正在推動現(xiàn)代醫(yī)學(xué)從傳統(tǒng)的治療方式向細胞治療領(lǐng)域的轉(zhuǎn)變。
根據(jù)國家發(fā)展和改革委員會發(fā)布的《“十四五”生物經(jīng)濟發(fā)展規(guī)劃》，生物經(jīng)濟應(yīng)當(dāng)迎合從“以治病為中心”轉(zhuǎn)向“以健康為中心”的新發(fā)展趨勢，推動生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的發(fā)展，以滿足人民對更高水平生命健康保障的需求。
細胞療法為治療疾病提供了新的思路。專家們指出，細胞治療通過將正常或經(jīng)過生物工程改造的細胞移植或注入患者體內(nèi)，替換受損的細胞或增強免疫功能，從而達到治愈疾病的目的。
與傳統(tǒng)的化學(xué)藥物相比，細胞治療產(chǎn)品具有技術(shù)更新速度快、創(chuàng)新潛力大、臨床依賴性高以及產(chǎn)品個性化定制的優(yōu)勢，已經(jīng)成為主要發(fā)達國家爭相發(fā)展的新領(lǐng)域。
目前，細胞治療主要分為兩大類：免疫細胞治療和干細胞治療。以骨關(guān)節(jié)炎為例，這種疾病通常與年齡、肥胖、骨密度、關(guān)節(jié)結(jié)構(gòu)和關(guān)節(jié)應(yīng)力等因素相關(guān)。
傳統(tǒng)治療主要是減輕癥狀和改善關(guān)節(jié)功能，但對已損傷的關(guān)節(jié)效果有限。干細胞具有強大的自我更新、增殖和分化能力，能夠替換受損的軟骨細胞。
利用干細胞的歸巢特性，在體內(nèi)微環(huán)境的作用下，干細胞可以主動遷移到軟骨缺損或受損部位進行修復(fù)和重建。同時，干細胞通過旁分泌和自分泌合成多種生物活性分子，如胰島素樣生長因子（IGF）-I、轉(zhuǎn)化生長因子（TGF）-β、血管內(nèi)皮生長因子（VEGF）等，激活細胞和血管再生途徑，為軟骨提供營養(yǎng)；也可以阻止炎性細胞介質(zhì)的破壞，減少骨關(guān)節(jié)和滑膜的損害，有效控制病情的發(fā)展。
在政策的扶持下，細胞產(chǎn)業(yè)正在加速進入快車道。近年來，隨著新一代技術(shù)的發(fā)展和相關(guān)政策的支持，中國的細胞治療產(chǎn)業(yè)正在蓬勃發(fā)展，有望成為生物醫(yī)藥領(lǐng)域的一個重要新領(lǐng)域。
CDE：建議將細胞和基因治療產(chǎn)品納入先進治療藥品范圍
PART 01
近日，國家藥監(jiān)局評審中心（CDE）在《中國食品藥品監(jiān)管》上最新發(fā)文，探索我國先進治療藥品的范圍和分類。細胞和基因治療產(chǎn)品有望劃入先進治療藥品行列！
以細胞和基因治療產(chǎn)品為代表的先進治療藥品（advanced therapy medicinal product，ATMP）， 為癌癥、遺傳病、罕見病等疑難疾病的治療帶來了新的契機和選擇。
根據(jù)Citeline數(shù)據(jù)庫統(tǒng)計，截至2024年4月，全球共有100余種基因、細胞與RNA 產(chǎn)品獲得批準(zhǔn)上市，超過3700余種產(chǎn)品（其中包括約55% 的基因治療產(chǎn)品，53% 的細胞治療產(chǎn)品）處于臨床前或臨床（約占30%）開發(fā)階段。
雖然我國先進治療產(chǎn)業(yè)起步較晚，但目前已發(fā)展成為全球細胞療法研發(fā)熱度最高的地區(qū)。根據(jù)ClinicalTrials.gov 網(wǎng)站不完全統(tǒng)計數(shù)據(jù)，我國細胞治療臨床試驗數(shù)量及申報產(chǎn)品數(shù)量位居全球第二位，僅次于美國。
自2021年我國第一個嵌合抗原受體T細胞（chimeric antigen receptor T cell，CAR-T）治療藥品獲批上市以來，我國上市CAR-T產(chǎn)品數(shù)量已占全球同類產(chǎn)品50%以上，我國先進治療產(chǎn)業(yè)的發(fā)展已邁入與國際先進水平“并跑”的新階段。
全球諸多國家和地區(qū)不斷致力于強化ATMP 的監(jiān)管體系頂層設(shè)計和監(jiān)管能力建設(shè)。美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）、歐洲藥品管理局（EMA）、日本藥品醫(yī)療器械綜合機構(gòu)（PMDA）等藥品監(jiān)管機構(gòu)逐步建立了ATMP 的監(jiān)管框架，積極制定發(fā)布相關(guān)法規(guī)及指南，并不斷完善。據(jù)不完全統(tǒng)計，全球各監(jiān)管機構(gòu)迄今已發(fā)布400 余個細胞與基因治療產(chǎn)品相關(guān)的技術(shù)指南。部分國家和地區(qū)在法律法規(guī)層面明確了這類藥品的定義及分類，并制定激勵政策（如特殊審評程序等）加速產(chǎn)品審批上市。
山東省齊魯細胞治療工程技術(shù)有限公司是一家可制備符合藥品申報要求臨床級干細胞的國家高新技術(shù)企業(yè)，目前打造了一支高效、多學(xué)科交叉背景的研發(fā)團隊，包含分子生物學(xué)、細胞生物學(xué)、動物醫(yī)學(xué)、材料學(xué)、臨床醫(yī)學(xué)等不同背景和研究經(jīng)驗的碩士及以上研究人員40余名。
齊魯細胞擁有符合GMP藥品生產(chǎn)管理規(guī)范標(biāo)準(zhǔn)的B+A實驗室1200平、C+A實驗室2400平以及900余平的細胞儲存液氮庫，配備先進的科研儀器，有效保障細胞活性及制備品質(zhì)，實現(xiàn)細胞資源的規(guī)范化和智能化管理，旨在儲存健康細胞，實現(xiàn)臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用及藥品申報，為人類生命健康全面護航。
【參考資料】1.盧加琪,劉丹,寇雅真,王雪,陳昊,王文波,尹華靜,王晶,孫濤,韋薇,魯爽,王慶利,何伍,王濤*.我國先進治療藥品的范圍及分類研究和建議[J].中國食品藥品監(jiān)管,2024(5):10-26.
