發布時間：2023-02-07 瀏覽量：0
一
深圳出臺全國首部細胞
和基因產業專項立法
1月7日，深圳市人大常委會發布消息稱，全國首部細胞和基因產業專項立法《深圳經濟特區細胞和基因產業促進條例》（下稱《條例》）已獲表決通過，將于3月1日起施行。這也意味著細胞和基因藥物拓展性臨床試驗制度在深落地，正在開展臨床試驗用于治療嚴重危及生命且尚無有效治療手段疾病的細胞和基因藥物，或可在醫療機構內用于其他病情相同且無法參加藥物臨床試驗的患者。
深圳人大網 (szrd.gov.cn)
此次立法針對制約產業發展壯大的痛點、難點展開。《條例》在不變通國家審批權限、不降低審批標準的前提下，對細胞和基因藥物拓展性臨床試驗制度予以具體規定，以此提高藥物可及性。
《條例》規定，對正在開展臨床試驗用于治療嚴重危及生命且尚無有效治療手段疾病的細胞和基因藥物，經醫學分析認為獲益可能大于風險，符合倫理要求，按照國家規定審查，并取得知情同意后可以在開展臨床試驗的醫療機構內通過拓展性臨床試驗用于其他病情相同且無法參加藥物臨床試驗的患者。
《條例》同時明確規定，開展細胞和基因藥物拓展性臨床試驗的，應當已經完成支持新藥品上市注冊的臨床試驗階段，藥物注冊申請人已經向國家藥品監督管理部門提交上市許可申請，并按照國家規定申請開展拓展性臨床試驗且獲得批準。在已有數據支持細胞和基因藥物安全性和有效性的基礎上，進一步提升藥物可及性。
為促進細胞和基因領域科研成果轉化應用，《條例》規定市場監管部門為企業申請細胞和基因創新藥物與醫療器械上市注冊提供政策咨詢、全流程業務指導等前期服務；針對符合突破性治療藥物標準、附條件批準上市標準、優先審評審批標準和特別審批程序標準等審評條件的產品，建立便捷通暢的咨詢通道，支持、協助企業與國家藥品監督管理部門、廣東省藥品監督管理部門就注冊、審評、許可等問題進行溝通交流，及時跟蹤注冊進度，指導企業向國家藥品監督管理部門申請上市注冊。
同時，支持細胞和基因藥品、醫療器械注冊申請人向廣東省藥品監督管理部門申報生物醫藥產業重點項目、重點企業，并給予便利服務；支持深圳市藥品檢驗研究院承接國家藥品檢測機構細胞和基因產品質量檢驗檢測等，并支持其申請國家生物制品批簽發機構資質；推動建立由深圳市藥品檢驗研究院為主體，其他具有資質的第三方專業檢驗檢測機構參與的市細胞和基因產品檢驗檢測平臺，提高細胞和基因產品檢驗檢測服務能力。
來源：2023年1月6日深圳市人大常委會
二
CAR-T細胞療法是由癌癥患者自己的T細胞通過基因工程改造而來的，從患者血液中收集T細胞，在實驗室中改造和擴增，然后作為一種“活細胞藥物”重新輸回患者體內。世界第一款CAR-T療法 Kymriah 是由 Carl June 和他在賓夕法尼亞大學佩雷爾曼醫學院的團隊開發的，并于2017年獲得了FDA批準上市。
研究團隊將含有CAR-T細胞的纖維蛋白凝膠應用于小鼠部分腫瘤切除后的手術傷口。結果顯示，在幾乎所有的小鼠中，CAR-T細胞明顯消除了殘留的腫瘤細胞，讓原本可能死于腫瘤復發的小鼠成功存活了下來。這項研究表明，CAR-T可作為一種輔助手段，提高實體瘤治療手術的有效性和成功率。
在這項最新研究中，Carl June 團隊嘗試使用CAR-T細胞療法來輔助治療兩種難治性實體瘤——三陰性乳腺癌和胰腺導管腺癌，前者是乳腺癌中最難治類型，后者是癌癥之王胰腺癌的最常見類型。
研究團隊設計了靶向這兩種癌細胞表明高表達的標記蛋白間皮素（mesothelin）的CAR-T細胞。然后使用含有CAR-T細胞的纖維蛋白凝膠用于手術切除腫瘤后的傷口。結果顯示，使用含有CAR-T細胞的纖維蛋白凝膠治療后的20只小鼠中有19只殘留腫瘤組織迅速清除，而且此后沒有出現傷口愈合并發癥和其他明顯副作用。而沒有進行這種治療的小鼠殘留腫瘤組織繼續生長，小鼠在大約7周內死亡。
進一步的實驗表明，靶向間皮素（mesothelin）的CAR-T細胞在靜脈注射后，可能會攻擊表達間皮素蛋白的健康細胞。與直接靜脈注射相比，局部注射這些CAR-T細胞的毒性更低。
Carl June 教授表示，這項研究證明了CAR-T作為實體瘤手術的輔助療法的前景。這種方法可以擴展到CAR-T細胞以外的其他細胞療法或抗癌藥物，從而進一步提高癌癥治療的有效性。
來源：2023年1月12日生物世界
三
國家支持！商務部發函將支持開展干細胞等臨床前沿醫療技術研究和產業鏈培育列為最佳實踐案例！
近日，商務部發布《國家服務業擴大開放綜合試點示范最佳實踐案例》。商務部表示，在相關部門的大力支持下，試點示范省市圍繞方案目標任務服務國家重大戰略，開展差異化探索，創新發展取得積極成效，形成的好經驗好做法持續向全國復制推廣。此次，商務部與有關部門選取部分示范性強、實用性好、市場主體反映積極的創新舉措，提煉形成8項最佳實踐案例，供各地在工作中借鑒。
現將有關干細胞內容截取如下：
主要做法（一）研發：聚焦醫學前沿領域，加快培育創新鏈和服務體系。 試點示范省市瞄準醫學前沿科技前瞻布局，加強國際合作交流，加快培育龍頭企業，完善創新鏈和綜合服務體系，促進重點領域和關鍵環節研發創新。
支持開展干細胞等臨床前沿醫療技術研究和產業鏈培育。細胞治療技術近年來廣受各方關注，投入多、發展快，但也存在生產程序特殊、質控難度大、風險性高等特點。上海通過“科技創新行動計劃”、生物醫藥科技支撐專項、 科技型中小企業技術創新資金計劃等項目，支持干細胞與再生醫學研究、細胞治療藥物的臨床前研究，完善干細胞領域前沿技術研究布局。依托相關龍頭企業啟動“上海干細胞轉化醫學工程技術研究中心”建設，開展干細胞篩選與質量鑒定、干細胞規模化制備、干細胞臨床前與臨床研究等全產業13鏈培育，推進干細胞治療藥物的產業化進程。天津設立“細胞谷”試驗區，依托細胞生態海河實驗室、中國醫學科學院細胞產業轉化基地及細胞技術創新中心等重點載體平臺，探索細胞產業特色發展路徑。目前，基本形成了從細胞提取制備、細胞存儲、質控檢驗到研發生產、應用轉化、冷鏈物流的全產業鏈。
來源：2023年1月13日中華人民共和國商務部
四
醫美抗衰技術新變革！Nature子刊：細胞外囊泡裝載mRNA新型遞送系統，為下一代基因治療提供新方向
近日，北京大學深圳研究院/深圳灣實驗室Andrew Lee教授團隊、德克薩斯大學安德森癌癥中心Betty Y.S. Kim教授團隊和中國醫學科學院阜外醫院蘭峰教授團隊合作研究發現，基于EVs的COL1A1基因的皮內遞送可能為光老化皮膚的治療提供一種有效的蛋白質替代療法。
研究基于急性光衰老的小鼠模型，將改造后人皮膚成纖維細胞產生的細胞外小泡(EVs)，裝載上細胞外基質COL1A1型膠原蛋白mRNA遞送至受體皮膚細胞。展示了基于外泌體的COL1A1 mRNA治療替代真皮膠原蛋白損失作為光衰老皮膚的抗衰老治療的效用。為了提高mRNA傳遞和保持的效率，研究人員通過透明質酸（HA）微針（COL1A1-EV MN）貼片將膠原mRNA均勻有效的遞送至真皮層，從而實現持續穩定的膠原蛋白表達，并改善光老化皮膚皺紋的治療。
來源：2023年1月17日生物谷
五
兩會好聲音 | 江蘇省人大代表細胞治療技術（包括自體或異體干細胞、免疫細胞、基因治療等技術）已成為生物醫藥產業未來發展重大趨勢之一
吳以芳帶來了四條關于“盡快出臺支持各類政策規范，鼓勵細胞治療產業發展”的建議。“一是制定和完善細胞治療產品臨床應用規范和指南，打通產品正常商業化路徑；二是加快對已上市細胞治療產品納入“惠民保”機制，推動商業健康保險的報銷覆蓋，降低患者負擔；三是鼓勵細胞治療產品研發CRO公共服務平臺建設；四是出臺政策加大對細胞治療技術和產品研發的支持力度。”吳以芳介紹。
“在細胞治療技術的‘主戰場’——免疫細胞治療領域，我國已成為世界上開展CAR-T治療臨床研究數量最多的國家，我們在這一生物醫藥技術關鍵領域具有實現‘彎道超車’的巨大優勢。”吳以芳表示，當前，細胞治療技術（包括自體或異體干細胞、免疫細胞、基因治療等技術）已成為生物醫藥產業未來發展重大趨勢之一，國內外紛紛布局搶占技術高地。近10年來，全球在研的細胞治療產品呈爆發式增長，大量產品進入臨床研究階段，我國正處于國際研發管線主導地位和第一梯隊。
2023年江蘇省政府工作報告顯示，過去五年，我省一直把創新作為第一動力，在科技、生物醫藥、制造業等方面取得優異成績。江蘇始終致力于在生物醫藥技術關鍵領域也能占有一席之地，讓細胞治療技術惠及更多百姓。
來源：2023年1月18日新華報業交匯點新聞
六
央視新聞：干細胞治療近年逐漸成熟
并進入臨床轉化
從基礎研究到臨床治療，從生物制藥到公共衛生，守護生命健康離不開科技創新。面向人民生命健康，廣大科技工作者把增強人民群眾的健康福祉作為科技創新的重要方向，潛心科研攻關，不斷取得原創性的世界領先成果。
帕金森病是最主要的神經退行性疾病之一，如何開發長期有效的新型臨床治療方式，改善病患群體的生活質量，是社會老齡化面臨的一項重要挑戰。經歷了長期的基礎研究歷程，干細胞治療近年逐漸成熟并進入臨床轉化。
面向腦科學和類腦智能技術兩個前沿領域，中科院腦智卓越中心在神經炎癥、自閉癥、抑郁癥、衰老、睡眠調控等重大腦疾病研究領域，不斷取得重要突破。未來，還將持續推進這些基礎研究成果進一步向臨床轉化，更好地造福人類生命健康。
來源：2023年1月31日干細胞
