近年來，干細胞作為新型治療方式逐漸走進了大眾視野，在多類病種的治療方案中顯示出關(guān)鍵作用。近日，北京友誼醫(yī)院血液內(nèi)科主任醫(yī)師教授王昭對話鳳凰網(wǎng)山東，針對噬血細胞綜合征以及干細胞的臨床應(yīng)用等熱點問題做出了專業(yè)的解讀。
噬血細胞綜合征·危及生命
王昭介紹到，噬血細胞綜合征，正規(guī)名稱為噬血細胞性淋巴組織細胞增生癥，是由免疫功能缺陷引發(fā)的一種疾病。“噬血細胞綜合征是一種非常兇險的疾病，死亡率非常高。目前國際衛(wèi)生組織定義：即使及時診斷、積極治療的病人，其死亡率仍在50%以上。這個疾病在上世紀(jì)30年代就有了描述，50年代被正式命名，但一直到1999年歐洲人發(fā)現(xiàn)了穿孔素基因缺陷，才真正揭開了噬血細胞綜合征的神秘面紗。”
據(jù)王昭介紹，噬血細胞綜合征分為原發(fā)性和繼發(fā)性。“通過對基因的研究，我們發(fā)現(xiàn)原發(fā)性噬血細胞綜合征是由免疫功能缺陷引起的;而繼發(fā)性噬血細胞綜合征的原因以感染為主。首先就是EB病毒引起的;其次，一些腫瘤也可以引起噬血細胞綜合征;再次，風(fēng)濕免疫疾病也是一種常見的引發(fā)噬血細胞綜合征的類型;此外藥物、器官移植等一些其他的特殊原因，也可能會導(dǎo)致疾病。”
免疫缺陷疾病·難治難愈
目前，噬血細胞綜合征的治療方式有兩大類：一是國際組織細胞協(xié)會推薦的04方案、94方案等一線治療方案;二是CD52單抗、γ-干擾素的拮抗劑、DEP方案、ATG方案、干細胞移植等二線治療方案。王昭表示：“現(xiàn)在仍有30~40%噬血細胞綜合征患者對于一線治療方案不應(yīng)答，即沒有何治療效果。因此我們推出了很多二線治療方案。但是很多危及生命的一些重癥噬血細胞綜合征，包括原發(fā)性、難治性復(fù)發(fā)噬血細胞綜合征以及部分EB病毒性的噬血細胞綜合征等，可能最終還需要通過異型造血干細胞移植才能徹底治愈。但是做過造血干細胞移植也并不代表患者一定能痊愈，還有可能會死于移植相關(guān)的并發(fā)癥。”
據(jù)了解，隨著近年來對發(fā)病機制的研究越來越及時，新型藥物的應(yīng)用范圍逐漸擴大，噬血細胞綜合征治療療效顯著提高。“噬血細胞綜合征是一種異質(zhì)性很強的疾病，有些類型愈后很好，有些類型愈后不好。舉例來說，風(fēng)濕病相關(guān)噬血細胞綜合征目前成活率一般在90%以上，但EB病毒相關(guān)噬血細胞綜合征，包括做移植治療在內(nèi)，成活率大概只在50%左右。總體來說，噬血細胞綜合征還是一個難治性的疾病。”王昭表示。
細胞臨床應(yīng)用·前景無限
目前，造血干細胞移植是很多血液系統(tǒng)疾病的根本治愈手段之一，也是噬血細胞綜合征最終治愈的手段之一。“造血干細胞的移植已有多年的歷史，從最早的親緣全相合、非血緣全相合，再到臍血移植，再到后來黃曉軍教授及其團隊提出的單倍體移植。相關(guān)技術(shù)改進了很多，治愈成功率也提高了不少。我們目前主要廣泛運用單倍體移植，50%以上的噬血細胞綜合征的病人接受的都是親緣型單倍體移植。特別是通過臍帶血作為移植供體的這種日本經(jīng)典分享案例，取得了很好的經(jīng)驗。”
關(guān)于細胞治療的臨床應(yīng)用及醫(yī)學(xué)前景，王昭表示，造血干細胞移植具有劃時代的意義，挽救了很多人的生命，但也有較高的風(fēng)險。現(xiàn)在很多新型的細胞治療方法，不通過移植也能達到相應(yīng)的治療效果。“像現(xiàn)在的比較熱門的CRA-T療法，在治療急性白血病中取得了很好的效果。NK細胞等新型的細胞治療的臨床數(shù)據(jù)也非常的靚麗。我覺得新型的細胞治療今后運用于血液系統(tǒng)疾病的治療，包括噬血細胞綜合征的治療，都是非常值得期待的。目前，包括齊魯細胞治療(齊魯細胞治療工程技術(shù)有限公司)在內(nèi)的很多公司在這方面做出了很多工作，我們也希望這些研究早日用于臨床，解決病人的痛苦，最終為我們醫(yī)療事業(yè)的進步做出貢獻。”